Tag der seltenen Krankheiten 2017 - WIR SIND HOFFNUNG

Am 28. Februar 2017 findet zum siebten Mal der Tag der seltenen Krankheiten in Polen statt. Bisher wurden über 7.000 seltene Krankheiten diagnostiziert, von denen 2 Millionen Polen betroffen waren. Obwohl Patienten seit fast einem Jahrzehnt Zugang zu angemessener medizinischer Versorgung suchen, ist ihre Situation immer noch eine der schwierigsten in Europa.

Der Tag der seltenen Krankheiten ist ein Feiertag, der in über 100 Ländern auf der ganzen Welt gefeiert wird. Die diesjährigen Feierlichkeiten finden unter dem Motto "We Bring Hope" statt. Wie der Veranstalter, das Nationale Forum für die Therapie seltener Krankheiten, betont, ist dies ein besonderer Moment des Jahres, in dem Patienten gemeinsam über ihre Ursache sprechen - und es gibt viel zu erzählen.

Bisher wurden 7.000 seltene Krankheiten identifiziert. Jedes 25. Kind wird mit dieser Krankheit geboren. Einige Krankheiten treten erst im Jugend- oder Erwachsenenalter auf.

- Das erste Problem, mit dem Patienten auf ihrem Weg konfrontiert sind, ist die richtige Diagnose. In Polen gibt es keine spezialisierten Zentren, in denen Spezialisten Erfahrung in der Differentialdiagnose seltener Krankheiten haben würden. Seltene Krankheiten sind oft multisymptomatische Krankheiten, und daher benötigen Patienten eine umfassende Betreuung durch Spezialisten, die in der Lage sind, Symptome effizient zu kombinieren und eine Diagnose zu stellen, betont Mirosław Zieliński.

Die Patienten fordern die Schaffung des Hauptzentrums für seltene Krankheiten in Polen, dessen Aufgabe es sein wird, landesweit Referenzzentren für bestimmte Krankheiten zu bestimmen. Derzeit arbeitet das Ministerium an den Grundsätzen der Zertifizierung anderer Zentren nach geografischen und demografischen Kriterien. Aufgrund der Vielfalt und des vernachlässigbaren Auftretens einiger seltener Krankheiten schlagen Experten vor, sich mit Referenzzentren außerhalb unseres Landes zusammenzuschließen. Dann könnten die Patienten die notwendige Hilfe in einem anderen europäischen Land erhalten, das bereits ein System für den Umgang mit einer bestimmten Krankheitseinheit entwickelt hat. Eine effiziente und korrekte Diagnose eröffnet den Weg zur Behandlung und bietet in vielen Fällen die Möglichkeit, die Entwicklung der Krankheit zu stoppen und ein aktives Leben zu führen.

Wissenswert

- Wir kämpfen seit 10 Jahren für seltene Krankheiten. Dieses Jubiläum hat jedoch einen leicht bitteren Nachgeschmack.Patienten haben immer noch Probleme mit dem Zugang zu Spezialisten, sie suchen jahrelang nach Krankheiten. Selbst wenn sie die Diagnose erhalten, haben viele von ihnen keine Chance auf eine Behandlung oder müssen außerhalb unseres Landes danach suchen. Uns fehlen Register und spezialisierte Zentren, die sich mit der umfassenden Versorgung von Patienten mit seltenen Krankheiten befassen könnten. Leider bleiben wir immer noch ein Objektiv, das alle Engpässe des polnischen Gesundheitssystems aufzeigt und Polen erneut in den Schatten Europas stellt - sagt Mirosław Zieliński, Präsident des Nationalen Forums für die Therapie seltener Krankheiten.

Register für seltene Krankheiten

Das Thema Referenzzentren ist untrennbar mit dem Postulat verbunden, ein polnisches Register für seltene Krankheiten zu erstellen, das mit anderen Registern auf der Welt übereinstimmt. Das Register würde vom Gesundheitsministerium erstellt und die Daten würden von Referenzzentren gesammelt. Das erweiterte Dokument soll eine Wissensbasis sein, die von Spezialisten, Hausärzten, Patienten sowie Behandlungsfinanzierungsstellen - z. B. dem Nationalen Gesundheitsfonds - genutzt werden kann.

Behandlung

Medikamente für seltene Krankheiten sind meist innovative Therapien, sogenannte Orphan Drugs. In Polen haben Patienten Zugang zu 18 erstatteten Therapien. Derzeit sind 212 Orphan Drugs bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur registriert und zugelassen.

- Aufgrund des fortschrittlichen technologischen Prozesses und Dutzender klinischer Studien, die mit der Herstellung von Orphan Drugs einhergehen, können Therapien teuer werden. Wir müssen uns jedoch daran erinnern, dass wir Orphan Drugs nicht mit denselben Kriterien betrachten sollten, mit denen wir Medikamente bewerten, die bei häufigen Krankheiten eingesetzt werden. Obwohl ihr anfänglicher Preis hoch sein mag, sollte daran erinnert werden, dass sie einer viel kleineren Bevölkerung gewidmet sind. Oft betrifft eine seltene Krankheit nur wenige oder ein Dutzend Patienten in Polen - betont Mirosław Zieliński.

Die Kosteneffizienz ist in Polen nach wie vor ein Hindernis, das Menschen, die beispielsweise mit Morbus Fabry oder dem Duchenne-Syndrom zu kämpfen haben, den Zugang zur Therapie verhindert. Gesellschaften verfolgen daher ihre Rechte häufig vor Gericht und kämpfen für die einzige verfügbare Behandlung. Trotz der Urteile der Verwaltungsgerichte bleiben sie weiterhin ohne Behandlung. Ein positives Signal für Patienten könnten die jüngsten Maßnahmen im Zusammenhang mit dem Erstattungsgesetz sein, das auf öffentliche Konsultationen verwiesen wurde. Die Änderung ermöglicht es Pharmaunternehmen, eine Begründung für den Preis des Arzneimittels vorzulegen. Unternehmen müssen die Vorteile für die polnische Wirtschaft nachweisen, die sich aus einer spezifischen Behandlung ergeben können. Wie Mirosław Zieliński betont, ist dies ein Schritt, der uns einem individualisierten und günstigen Ansatz für Orphan Drugs näher bringen kann, mit Ausnahme des Preiskriteriums, das bisher das Haupthindernis im Prozess der Erstattung von Medikamenten darstellte. Es sei jedoch daran erinnert, dass viele Unternehmen, die Arzneimittelhersteller sind, Unternehmen mit Kapital und Ressourcen in anderen europäischen Ländern sind.

Wissenswert

Nationaler Plan für seltene Krankheiten

Während der Feierlichkeiten zum Tag der seltenen Krankheiten im vergangenen Jahr wurde das Ministerteam für seltene Krankheiten ernannt, dessen Hauptaufgabe darin bestand, die Arbeiten am Nationalen Plan für seltene Krankheiten abzuschließen - ein Dokument, das Polen gemäß den Empfehlungen der Europäischen Kommission bis Ende 2013 entwickeln sollte. wird in Kürze fertiggestellt und Leitlinien zur Regulierung des Gesundheits- und Sozialsystems für seltene Krankheiten liefern.

- Wir hoffen aufrichtig, dass die dringenden Probleme der Patienten im aufkommenden Nationalen Plan für seltene Krankheiten ihre Lösung finden. Wir sind uns jedoch bewusst, dass dies nur eine Roadmap ist, die eine separate Implementierungsstrategie erfordert, sagt Mirosław Zieliński.

Hoffnung in der Entwicklung

Auch in Europa sind immer mehr technologisch fortschrittliche Therapien registriert, auch für seltene Krankheiten. - Im Plan Europa 2020 misst die Europäische Union der Entwicklung klinischer Studien große Bedeutung bei. Diese Tendenz wird auch vom Gesundheitsministerium angekündigt, das im Rahmen einer wesentlichen Änderung des Erstattungsgesetzes die polnische Pharmaindustrie ermutigen will, über die Suche nach neuen Orphan-Therapien zu forschen. Es ist auch die Rede von nichtkommerziellen klinischen Studien in Polen - fügt Mirosław Zieliński hinzu.

Derzeit suchen viele Patienten Zugang zu klinischen Studien und experimentellen Therapien außerhalb Polens.

Tag der seltenen Krankheiten

Der diesjährige Tag der seltenen Krankheiten bietet teilnehmenden Patienten und Organisationen die Gelegenheit, sich mit Vertretern des Gesundheitsministeriums zu treffen, die die Schirmherrschaft über diese Veranstaltung übernommen haben. Gemeinsam werden sie die dringendsten Bedürfnisse und unmittelbaren Pläne erörtern.

Der diesjährige Tag der seltenen Krankheiten wurde mit der Kampagne in den sozialen Medien # NiesemyNadzieja gestartet, die darauf abzielt, die Aufmerksamkeit auf seltene Krankheiten und die Probleme polnischer Patienten zu lenken. Die Spieler von Legia Warszawa und Ruch Chorzów waren die ersten, die daran teilnahmen. Sie spielten 22 Runden LOTTO Ekstraklasa, das sich der Sensibilisierung für seltene Krankheiten und der Unterstützung von Patienten widmete. Die Kampagne dauert bis Ende Februar und jeder kann daran teilnehmen.

Weitere Informationen zur Wirkung und zu seltenen Krankheiten finden Sie auf den Websites: