Die Enzymersatztherapie für Patienten mit Morbus Fabry wird erstattet!

Ab dem 1. September wird die Enzymersatztherapie auf der Liste der erstatteten Medikamente aufgeführt. Das neu geschaffene Arzneimittelprogramm für Patienten mit Morbus Fabry umfasst zwei Arzneimittel, die Ende letzten Jahres von der Agentur für Bewertung und Tarifierung von Gesundheitstechnologien positiv empfohlen wurden: Fabrazyme und Replagal.

- Es ist ein freudiger Tag für uns, aber auch für Patienten, weil andere Krankheiten - die sogenannten Seltene Krankheiten gehören zu einer solchen vollständigen staatlichen Versorgung, einer vollständigen Erstattungsversorgung und einer vollständigen Versorgung des polnischen Gesundheitssystems. Es gibt zwei Medikamente, die allen polnischen Patienten zur Verfügung stehen. Patienten mit Morbus Fabry haben jahrelang darauf gewartet, dass ihnen Medikamente erstattet werden, die tatsächlich ihre Gesundheit und ihr Leben retten. Als Gesundheitsministerium ist es unsere Pflicht, diesen Menschen zu helfen, unabhängig davon, wie groß die Gruppe sein mag - sagte Gesundheitsminister Łukasz Szumowski während der heutigen Pressekonferenz.

- Dies ist ein Durchbruch, der eine Dutzendjährige Tortur von Patienten mit Morbus Fabry beendet. Die derzeitige Regierung ist die erste Regierung der Republik Polen, die das tut, was die früheren Herrscher nicht getan haben. Die positive Entscheidung von Minister Szumowski für die Erstattung der Enzymersatztherapie sichert vielen Familien mit Morbus Fabry den Zugang zu einer gesundheits- und lebensrettenden Therapie, die seit vielen Jahren in der gesamten Europäischen Union erfolgreich eingesetzt wird. Schließlich können Patienten mit Morbus Fabry in Polen normal und würdevoll leben, ohne Angst um morgen, ohne Leiden und ohne Schmerzen - betont Anna Moskal, Präsidentin der Vereinigung der Familien mit Fabry-Krankheit.

- Es ist der großen Entschlossenheit und Beharrlichkeit vieler Menschen zu verdanken, einschließlich Minister Maciej Miłkowski, mit dem wir uns zweimal treffen konnten, sowie einer großen Gruppe von Experten der unbestrittenen medizinischen Behörden von Prof. Dr. IMiD Dr. hab. n. med. Jolanta Sykut - Cegielska, Nationaler Berater auf dem Gebiet der Stoffwechselpädiatrie, Vorsitzende des Vorstands der Polnischen Gesellschaft für angeborene Stoffwechselstörungen, Prof. dr hab. n. med. Jarosław Sławek - Präsident der Polnischen Neurologischen Gesellschaft, prof. dr hab. n. med. Piotr Ponikowski

- Präsident der Polnischen Gesellschaft für Kardiologie, Prof. dr hab. med. Michał Nowicki - ehemaliger Präsident der Polnischen Gesellschaft für Nephrologie, Prof. dr hab. n. med. Andrzej Oko - Präsident der Polnischen Nephrologischen Gesellschaft, Prof. dr hab. Dr. med. Krzysztof Pawlaczyk, Dr. med. Stanisława Bazan-Sochy, schließlich prof. dr hab. n. med. Mieczysław Walczak, der sich persönlich dazu verpflichtet hat, diese Entscheidung heute positiv zu treffen. Ohne ihr enormes Engagement und Wissen wären wir nicht dort, wo wir sind. Heute können wir zuversichtlich sagen, dass die Fabry-Krankheit kein Todesurteil mehr ist, sondern eine chronische Krankheit, die wir wie in jedem zivilisierten Land auch in Polen wirksam behandeln können, fügt Moskal hinzu.

- Als Nationales Forum für die Behandlung der Therapie seltener Krankheiten suchen wir seit Jahren zusammen mit der Vereinigung der Familien mit Fabry-Krankheit, die Gründungsmitglied unseres Forums ist, nach einer Therapie für Patienten mit Fabry-Krankheit. Schließlich haben wir es erlebt. Es ist ein großer Erfolg! Seltene Krankheiten wurden vom polnischen System bisher nicht bemerkt. Im Moment werden sie zum Beispiel durch den Entwurf des Nationalen Plans für seltene Krankheiten oder durch Entscheidungen wie die heutige über die Erstattung der Behandlung von Patienten mit Morbus Fabry bemerkt. Der Weg für seltene Krankheiten wurde eröffnet! - bemerkte Mirosław Zieliński, Präsident des Nationalen Forums für die Therapie seltener Krankheiten.

Über Fabry

Die Fabry-Krankheit ist eine der wenigen seltenen Krankheiten, die wirksam behandelt werden können, indem der Körper mit dem fehlenden Enzym Alpha-Galactosidase (Alpha-GAL) versorgt wird, das der Körper nicht produzieren kann. Menschen mit Morbus Fabry erben die abnormale Struktur des Gens, das für die Produktion dieses Enzyms verantwortlich ist. Sein Mangel führt dazu, dass sich Lipide in vielen Geweben und Blutgefäßen ansammeln und z.B. Nieren, Herz oder Gehirn.

Unbehandelte Patienten entwickeln schwerwiegende Organkomplikationen: Nierenversagen (was folglich den Beginn einer Dialyse und einer Nierentransplantation erforderlich macht); schwerwiegende kardiovaskuläre Komplikationen wie Myokardinfarkt, Klappeninsuffizienz, linksventrikuläre Hypertrophie; oder zu mehreren Strichen. Die durch den Mangel an Enzym verursachte Zerstörung im Körper des Patienten kann nicht rückgängig gemacht werden. Daher ist es so wichtig, die Behandlung in einem frühen Stadium der Krankheit zu beginnen.