Naglazyme

1 ml Lösung enthält 1 mg Galsulfase. Das Präparat enthält Natrium.

Aktion

Ein Medikament, das den Verdauungstrakt und die Stoffwechselprodukte beeinflusst. MPS VI ist eine heterogene Störung mit mehreren Systemen, die durch einen Mangel an 4-Sulfatase-N-acetylgalactosamin gekennzeichnet ist, einer lysosomalen Hydrolase, die die Hydrolyse der terminalen Glycosaminoglycansulfat-Dermatansulfat-Reste katalysiert. Eine verringerte oder fehlende Enzymaktivität führt zur Akkumulation von Dermatansulfat in vielen Arten von Zellen und Geweben. Der Grund für die Therapie besteht darin, die enzymatische Aktivität wiederherzustellen, die ausreicht, um das akkumulierte Substrat zu hydrolysieren und seine weitere Akkumulation zu verhindern. Cmax betrug 2357 (± 1560) ng / ml, mittlere T0,5 in der Eliminierungsphase betrug 22,8 (± 10,7) Minuten in Woche 24. Galsulfase wird einer Peptidhydrolyse unterzogen. Die renale Ausscheidung von Galsulfase trägt wenig zur Ausscheidung des Arzneimittels aus dem Körper bei.

Dosierung

Es ist wichtig, die Behandlung so früh wie möglich zu beginnen, bevor irreversible klinische Symptome der Krankheit auftreten. Die Behandlung sollte unter der Aufsicht eines Arztes erfolgen, der Erfahrung in der Behandlung von Patienten mit MPS VI oder anderen vererbten Stoffwechselerkrankungen hat. Naglazyme sollte in einer geeigneten klinischen Umgebung mit sofortigem Zugang zu lebenserhaltenden Geräten zur Behandlung lebensbedrohlicher Notfälle verabreicht werden. Die empfohlene Galsulfase-Dosis beträgt 1 mg / kg Körpergewicht. Einmal wöchentlich als intravenöse Infusion über 4 Stunden verabreicht. Spezielle Patientengruppen. Ältere Menschen: Die Sicherheit und Wirksamkeit des Präparats wurde nicht nachgewiesen, und es gibt keine Empfehlungen für einen alternativen Dosierungsplan. Nieren- und Lebererkrankungen: Die Sicherheit und Wirksamkeit des Präparats wurden nicht bewertet, und es gibt keine Empfehlungen für einen alternativen Dosierungsplan für diese Patienten. Kinder und Jugendliche: Bei dieser Patientengruppe gibt es keine besonderen Regeln, die bei der Verabreichung des Präparats berücksichtigt werden sollten. Verabreichungsmethode: Die anfängliche Infusionsrate kann so eingestellt werden, dass ungefähr 2,5% der Gesamtlösung über 1 Stunde und das verbleibende Volumen (ungefähr 97,5%) über die nächsten 3 Stunden verabreicht werden. Bei Patienten, die anfällig für Flüssigkeitsvolumenüberladung sind und Bei einem Gewicht von weniger als 20 kg sollten 100-ml-Infusionsbeutel verwendet werden. In diesem Fall sollte die Infusionsrate (ml / min) reduziert werden, damit die Gesamtdauer der Infusion nicht weniger als 4 Stunden beträgt.

Indikationen

Langzeitenzymsubstitution bei Patienten mit bestätigter Diagnose einer Mukopolysaccharidose Typ VI (MPS VI; N-Acetylgalactosamin-4-sulfatase-Mangel; Maroteaux-Lamy-Syndrom). Die Hauptstütze der Behandlung ist die Behandlung von jungen Patienten <5 Jahre mit schwerer Erkrankung, obwohl Patienten <5 Jahre nicht an der zentralen Phase-3-Studie teilnahmen. Bei Patienten unter 1 Jahr liegen nur begrenzte Daten vor.

Kontraindikationen

Akute oder lebensbedrohliche Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der Hilfsstoffe, wenn die Überempfindlichkeit nicht kontrolliert werden kann.

Vorsichtsmaßnahmen

Bei der Behandlung und Behandlung von Patienten mit restriktiven Lungenerkrankungen oder bei der sorgfältigen Überwachung der Verwendung von Antihistaminika und anderen Beruhigungsmitteln ist Vorsicht geboten. Die Verwendung eines positiven Atemwegsdrucks während des Schlafes und die Möglichkeit einer Tracheotomie in klinisch geeigneten Situationen sollten in Betracht gezogen werden. Bei Patienten mit akuter fieberhafter Erkrankung oder Atemproblemen muss die Infusion des Arzneimittels möglicherweise verschoben werden. Aufgrund des möglichen Auftretens von infusionsassoziierten Reaktionen (IARs), bei denen es sich um Nebenwirkungen handelt, die während der Infusion oder vor dem Ende des Infusionstages auftreten, wird empfohlen, Patienten mit Antihistaminika in Kombination mit Antipyretika vorab zu behandeln. oder ohne sie ca. 30-60 min. vor Beginn der Infusion des Präparats, um das Risiko von IAR-Symptomen zu verringern. Bei leichten bis mittelschweren Symptomen einer IAR sollten Sie eine Behandlung mit Antihistaminika und Paracetamol in Betracht ziehen und / oder die Infusionsrate auf weniger als die Hälfte der Ansprechrate reduzieren. Bei einzelnen schweren Symptomen von IAR sollte die Infusion abgebrochen werden, bis die Symptome abgeklungen sind und eine Behandlung mit Antihistaminika und Paracetamol in Betracht gezogen werden sollte. Die Infusion kann mit 50% bis 25% der Reaktionsrate neu gestartet werden. Bei wiederkehrenden mittelschweren IAR-Symptomen oder einer erneuten Behandlung nach einzelnen schweren IAR-Symptomen sollten Sie eine Prämedikation (mit Antihistaminika und Paracetamol und / oder Kortikosteroiden) in Betracht ziehen und die Infusionsrate auf 50 bis 25% der Rate reduzieren, bei der die vorherige Reaktion auftrat. Schwerwiegende allergische Überempfindlichkeitsreaktionen sind möglich. Wenn sie auftreten, wird empfohlen, die Zubereitung sofort abzubrechen und eine geeignete Behandlung durchzuführen. Die geltenden Regeln für den Umgang mit einem Notfall müssen eingehalten werden. Patienten, bei denen während der Infusion des Arzneimittels eine allergische Reaktion aufgetreten ist, sollten mit besonderer Vorsicht erneut versucht werden. Während der Verabreichung sollten speziell geschultes medizinisches Personal und verfügbare Wiederbelebungsgeräte (einschließlich Adrenalin) vorhanden sein. Akute oder möglicherweise lebensbedrohliche Überempfindlichkeit, die nicht kontrolliert werden kann, ist eine Kontraindikation für eine erneute Dosierung. Das Präparat enthält Natrium. Bei Patienten, die eine Diät mit begrenztem Natriumgehalt einhalten, ist Vorsicht geboten. Die Kompression des Rückenmarks, auch im zervikalen Bereich, mit anschließender Myelopathie ist eine bekannte und schwerwiegende Komplikation, die durch MPS VI verursacht werden kann. Die Patienten sollten auf Anzeichen und Symptome einer Kompression des Rückenmarks (Rückenschmerzen, Lähmungen unter dem Druckpunkt, Inkontinenz) überwacht werden. Urin und Stuhl) und gegebenenfalls entsprechend pflegen.

Unerwünschte Aktivität

Sehr häufig: Pharyngitis, Gastroenteritis, Areflexie, Kopfschmerzen, Bindehautentzündung, Hornhauttrübung, Ohrenschmerzen, Hörstörungen, Bluthochdruck, Atemnot, Nasenverstopfung, Bauchschmerzen, Nabelbruch, Erbrechen, Übelkeit, Gesichtsödeme, Hautausschlag , Nesselsucht, Juckreiz, Schmerzen, Brustschmerzen, Schüttelfrost, Unwohlsein, Fieber, Gelenkschmerzen. Häufig: Krämpfe, Hypotonie, Apnoe, Husten, Atemversagen, Asthma, Bronchospasmen, Erythem. Nicht bekannt: anaphylaktische Reaktion, Schock, Parästhesie, Bradykardie, Tachykardie, Zyanose, Blässe, Kehlkopfödem, Hypoxie, schnelles Atmen.

Schwangerschaft und Stillzeit

Das Medikament darf während der Schwangerschaft nicht angewendet werden, es sei denn, dies ist eindeutig erforderlich. Das Stillen sollte während der Behandlung mit dem Präparat abgebrochen werden. Reproduktionsstudien an Ratten und Kaninchen, die das Arzneimittel in Dosen von bis zu 3 mg / kg / Tag erhielten, zeigten keine Hinweise auf eine Beeinträchtigung der Fruchtbarkeit oder auf schädliche Auswirkungen auf den Fötus, die durch das Arzneimittel verursacht wurden.

Das Präparat enthält die Substanz: Galsulfase